UCAR-T肿瘤免疫治疗

CAR-T细胞疗法属于过继性T细胞转移(adoptiveT-cell transfer,ACT)的一种,是输血医学的一个新领域,涉及淋巴细胞回输以实现抗肿瘤作用。

 


 
什么是UCAR-T 


 

CAR-T ,全称是Chimeric Antigen ReceptorT-Cell Immunotherapy,嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。


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CAR-T细胞疗法属于过继性T细胞转移(adoptiveT-cell transfer,ACT)的一种,是输血医学的一个新领域,涉及淋巴细胞回输以实现抗肿瘤作用。


从患者体内分离出T细胞,在体外利用嵌合抗原受体(CAR)修饰T细胞,使其能够特异性识别癌细胞,然后再将改造后的T细胞扩增、回输至患者体内,杀死癌细胞。


CAR-T疗法在急性白血病和非霍奇金淋巴瘤的治疗上有着显著的疗效,被认为是最有前景的肿瘤治疗方式之一。


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CAR-T细胞免疫疗法作用机理

 


 
 
UCAR-T与CAR-T相比的优势
 


 

CAR-T疗法最主要的特点是使用患者自体T细胞,虽然自体来源的T细胞能够有效降低排异反应风险,但因“私人订制”也大大提高了治疗成本。


目前全球的两款CAR-T产品已在美国上市,价格不菲,售价分别为47.5万美元和37.3万美元。


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通用型CAR-T(UCAR-T)作为新的颠覆性细胞产品,是利用健康的异体T细胞作为来源,结合基因编辑技术,实现CAR-T细胞的标准化、批量化生产。


UCAR-T疗法的制造工艺更加简化,可以解决自体CAR-T细胞产业化难题,大幅降低生产和治疗成本;还能克服患者自身T细胞存在的数量与质量缺陷,让CAR-T细胞成为人人可及的细胞疗法产品。



 
 
UCAR-T研发进展
 


 

目前国内通用型CAR-T(UCAR-T)研发企业数量较少,仅停留在实验室或者临床观察阶段,暂无企业向国家食品药品监督管理局递交IND申请。


南科生物的BCMA-UCART项目推进较快,已经完成纳米抗体筛选、载体构建、慢病毒包装与纯化、病毒感染、T细胞基因编辑、T细胞扩增等关键技术环节,已经打通UCAR-T批量化生产工艺。


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南科生物的纳米抗体平台,已经掌握从动物免疫到纳米抗体序列筛选的全部技术和工艺,拥有慢病毒/AAV慢病毒制备、基因编辑、CAR-T细胞制备等核心技术。与国外通用型CAR-T相比,由于优化了gRNA和Cas9导入组合形式,成本更低廉,质量更稳定,更容易规模化量产。